Depuis le 1er juillet 2021, l’accès précoce aux médicaments innovants est accordé par la Haute autorité de santé (HAS) après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur leur présomption d’efficacité et de sécurité. Ce dispositif permet d’accélérer et de faciliter l’accès des patients, notamment des patients atteints de maladies rares, aux médicaments innovants. Un premier bilan positif a été publié par la HAS et l’ANSM : près de 100 demandes d’autorisation d’accès précoce ont été déposées par des laboratoires pharmaceutiques et au 30 avril, 50 décisions avaient déjà été rendues, aboutissant dans 80% des cas à un octroi d’accès précoce (soit, 40 médicaments rendus accessibles). Ces autorisations concernent des médicaments innovants qui répondent à des besoins non couverts et pour des maladies graves, rares ou invalidantes. Elles profitent donc directement aux patients en leur permettant un accès rapide à un médicament pour lequel il n’y a pas d’alternative. De plus, le délai d’instruction des dossiers est court, permettant un accès rapide aux traitements innovants. Alors que le délai d’instruction réglementaire est fixé à 90 jours, les deux agences affichent ensemble des délais moyens constatés de l’ordre de 60 jours. Suite à ce premier bilan, la HAS et l’ANSM feront évoluer certains de leurs principes d’évaluation.