En France, depuis plus de 20 ans, un patient en situation d’impasse thérapeutique peut bénéficier d’un médicament non autorisé dans l’indication concernée lorsque plusieurs conditions sont réunies :
- Maladie grave, rare ou invalidante
- Absence de traitement approprié
- Traitement ne pouvant être différé
- Efficacité et sécurité du médicament fortement présumées
Depuis le 1er juillet 2021, une réforme sur l’accès dérogatoire aux médicaments a eu lieu dans le but de simplifier les procédures, accélérer les délais d’accès au traitement pour les patients, et approfondir les connaissances scientifiques par le renforcement du recueil des données cliniques et en impliquant les patients. Ainsi, 2 régimes d’autorisation viennent remplacer les 6 existants :
- L’accès compassionnel, pour les médicaments non destinés à être commercialisés dans l’indication concernée
- L’accès précoce, pour les médicaments destinés à être commercialisés dans l’indication concernée
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